近年来，真实世界数据（RWD）在药物申请中的应用越来越多。根据真实世界证据（RWE）公司Aetion的统计，在2019年FDA的药物批准中，40%包含某种类型的真实世界数据，而这一比例在2020年上升到75%。

为了帮助药物开发商更有效地收集、处理和递交真实世界数据，支持监管申请的递交，今日美国FDA发布了指南草案，对真实世界数据的收集、转化和递交做出了建议。

真实世界数据包括与患者个人健康状况或者接受的治疗相关的数据，它们可能来源于多种渠道，包括电子健康记录（EHRs），医疗保险数据，以及从产品和疾病数据库（registries）中产生的数据等等。FDA的指南草案指出，递交给FDA的真实世界数据必须遵从FDA能够处理、审评和备案的数据格式和标准。目前不同来源的真实世界数据不但格式并不统一，而且录入数据的标准和所用的术语也不相同，并且在整理数据时不同的数据集使用的手段和算法也不一样。因此，在整理真实世界数据并且将它们转化为FDA可以接受的格式时，应该采取足够的措施来提高最终数据的可信度。这包括记录下对源数据进行增添、删除、或者改变的所有步骤。FDA鼓励想要使用真实世界数据支持监管申请的开发商尽早与FDA进行讨论，阐明对真实世界数据处理方法的理论基础，处理方式，数据管理计划，以及最终报告形式。

【来源：药明康德】