2023年6月境内外企业上市申报动态

6月9日，阿斯利康宣布，已与Quell Therapeutics达成合作、独家选择权和许可协议，以开发多种针对1型糖尿病(T1D)和炎症性肠病(IBD)的工程调节性T细胞(Treg)疗法。

安斯泰来宣布，已于2023年6月9日向日本药监局提交其CLDN18.2单抗zolbetuximab的新药上市申请（NDA），适应症：一线治疗局部晚期不可切除或转移性CLDN18.2阳性HER2阴性胃或胃食管交界处(GEJ)腺癌。

6月17日，百时美施贵宝（BMS）公布了其CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi的两项关键性研究的主要结果，分别是：治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者的全球多中心2期TRANSCEND FL试验，以及多中心1期TRANSCEND NHL 001试验的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）队列。

6月23日，罗氏与Sarepta Therapeutics的基因治疗产品SRP-9001（Elevidys）获FDA批准上市，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者，这些患者携带经验证的DMD基因突变，且并没有预先存在阻止该疗法作用的医学原因，成为全球首款获批上市的DMD基因疗法!据悉，该产品的定价为320万美元。

2023年6月生命科学领域投融事件

时隔九年，作为2014年版《医疗器械经营质量管理规范》（“2014版GSP”）的继任者，《征求意见稿》将给我国药械企业的合规运营带来更多要求和挑战。本文将结合新规的重大变化进行简要解读和分析。

本系列文章分上下两篇，就《人遗细则》涉及的重点问题进行解读，并对药企（作为申报方）、临床研究机构的应对策略提供拙见，以供参考。

2023年6月8日，为指导和规范非阿片类术后镇痛新药的临床试验，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《非阿片类术后镇痛新药临床试验设计技术指导原则》

2023年6月16日，国家医疗保障局办公室发布《关于实施医保服务十六项便民措施的通知》

2023年6月20日，为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《新药获益-风险评估技术指导原则》

2023年6月21日，国家药监局药品审评中心发布了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》

2023年6月28日，国家医疗保障局发布《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》

2023年6月30日，国家药监局药品审评中心发布施行《化学原料药受理审查指南（试行）》

2023年6月9日，根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》等有关文件，结合2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录管理工作重点，国家医疗保障局研究起草了《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》以及《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。

2023年6月9日，根据国家标准化管理委员会标准制定计划，卫健委已组织完成了强制性国家标准《疫苗生产车间生物安全标准》的征求意见稿（见附件），现公开征求意见。

2023年6月9日，国家药监局药审中心网站发布《关于公开征求〈化学仿制药参比制剂目录（第七十一批）〉（征求意见稿）意见的通知》，对第七十一批参比制剂予以公示征求意见。

2023年6月20日，为落实和推进国家药监局《关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》相关工作，药审中心成立放射性药品专项工作组，持续推进相关指导原则制订工作，加快构建放射性药品科学监管体系。

2023年6月21日，抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）经过一百多年的研发和技术迭代，进入了高速发展阶段。近年来，全球已批准15个ADC药物上市，国内也有1个本土创新ADC药物获批上市，并有数十个ADC药物获批开展临床研究。目前，国内外尚无ADC产品针对CMC部分的指导原则，为规范和指导抗体偶联药物的研发和申报，药审中心在结合既往国内已申报ADC产品审评技术要求的基础上，通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门讨论，形成了《抗体偶联药物药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。

2023年6月26日，随着新型医用核素的广泛应用和靶向性配体的快速发展，我国放射性治疗药物的研发日趋活跃。与一般治疗药物相比，放射性治疗药物的非临床研究具有特殊性，但目前国内缺乏针对此类药物非临床研究的技术指导原则。为推动和规范我国放射性治疗药物的研发，药审中心起草了《放射性治疗药物非临床研究技术指导原则》，现形成征求意见稿公开征求意见。

2023年6月26日，为规范和指导CAR-T类产品的变更研究和申报，药审中心形成了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究问题与解答（征求意见稿）》，现通过网站向社会公开征求意见。

2023年6月27日，患者报告结局（Patient Report Outcomes, PROs）即任何来自患者直接报告且不被他人修改或解读的对自身疾病和相应治疗感受的评估结局，在药物研发中的使用越来越受到重视，特别是在风湿免疫性疾病治疗领域中广泛使用。

2023年6月29日，为优化药品说明书管理，解决药品说明书“看不清”等问题，鼓励药品上市许可持有人积极探索，国家药监局组织起草了《药品说明书适老化改革试点工作方案（征求意见稿）》以及《药品说明书（简化版）编写指南（征求意见稿）》《电子药品说明书（完整版）格式要求（征求意见稿）》。现向社会公开征求意见。

2023年6月29日，为进一步规范药物临床试验机构监督检查工作，加强药物临床试验管理，国家药监局组织起草了《药物临床试验机构监督检查办法（试行）（征求意见稿）》，现公开征求意见。

2023年6月30日，为贯彻落实《药品管理法》《药品生产监督管理办法》，进一步规范药品检查行为，国家药监局组织对《药品检查管理办法（试行）》部分条款进行修订，现向社会公开征求意见。

2023年6月30日，国内目前尚无针对说明书安全性信息（包括警示语、不良反应、禁忌和注意事项，以及其他项下与安全性信息相关的内容）的撰写指导原则，对说明书中的安全性相关信息缺少统一要求。不同药物中文说明书中安全性信息的呈现结构、撰写方式和涵盖内容无法标准化，给用药患者和处方人员带来困惑和误导。为进一步统一说明书安全性信息撰写规范，为安全用药提供保障，药审中心组织起草了《抗肿瘤药物说明书安全性信息撰写技术指导原则》，经中心内部讨论，并征求部分企业意见，现形成征求意见稿公开征求意见。

2023年6月14日，为深入贯彻落实国家药监局《药品上市许可持有人落实药品质量安全主体责任监督管理规定》的要求，进一步夯实药品上市许可持有人关键人员的质量主体责任，切实保证药品质量安全，陕西省药监局制定了《药品上市许可持有人落实药品质量安全主体责任明确到人指南》

2023年6月17日，为进一步加强辽宁省医疗机构放射诊疗工作的管理，切实保障放射诊疗医务人员、患者和公众的健康权益，辽宁省卫健委指定了《辽宁省医疗机构放射诊疗专项治理工作方案》

2023年6月29日，为加强全省化妆品经营安全风险管理，强化化妆品企业质量安全和风险意识，合理配置监管资源，提升监管效能，结合省内工作实际，山西省药品监督管理局办公室制定了《化妆品经营分级分类监督管理办法》

2023年6月29日，为加强全省化妆品经营安全风险管理，强化化妆品企业质量安全和风险意识，合理配置监管资源，提升监管效能，结合省内工作实际，山西省药品监督管理局办公室制定了《化妆品生产质量安全风险分级管理办法》

2023年6月30日，为贯彻落实上海市全面推进城市数字化转型工作要求，更好推动数字化技术赋能生物医药产业高质量发展，根据《关于促进上海市生物医药产业高质量发展的若干意见》（沪府办规〔2021〕5号）《上海市制造业数字化转型实施方案》（沪数字化办〔2022〕2号）等文件要求，上海市经济和信息化委员会、上海市药品监督管理局联合制定了《上海市生物医药产业数字化转型实施方案（2023-2025年）》

2023年6月30日，重庆市药品监督管理局发布通知，为进一步提高我市第二类医疗器械（含体外诊断试剂）注册申报资料质量，提升产品注册效率，决定开展重庆市内第二类医疗器械注册申报资料形式预审查免费服务。

2023年6月26日，为推进医疗保障信用体系建设，规范医疗保障信用管理工作，维护参保人合法权益，保障医疗保障基金安全，促进医疗保障事业可持续发展，广东省医保局根据有关法律、行政法规、地方性法规、规章，结合本省实际，研究起草了《广东医疗保障信用管理办法（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。

2023年6月27日，为进一步贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》（中办发〔2023〕10号）精神，自治区卫生健康委研究制定了《内蒙古自治区关于进一步完善医疗卫生服务体系实施方案（征求意见稿）》，现面向社会公开征求意见。

2023年6月30日，为鼓励和促进北京市新药研发落地，规范、有序开展服务指导工作，形成创新推动合力，根据《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》《药品注册管理办法》《北京药品医疗器械创新服务站管理办法（试行）》等有关要求，结合北京市药物研发和注册管理工作实际，北京市药品监督管理局起草了《北京市药品研发注册项目制管理工作程序（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。

2023年6月30日，国家药品监督管理局公布6起医疗器械网络销售违法违规典型案例。